Gentherapie wat het is, hoe het wordt gedaan en wat kan worden behandeld

Gentherapie, ook wel gentherapie of gentherapie genoemd, is een innovatieve behandeling die bestaat uit een reeks technieken die nuttig kunnen zijn bij de behandeling en preventie van complexe ziekten, zoals genetische ziekten en kanker, door specifieke genen te wijzigen.

Genen kunnen worden gedefinieerd als de fundamentele eenheid van erfelijkheid en bestaan uit een specifieke sequentie van nucleïnezuren, dat wil zeggen DNA en RNA, en die informatie bevatten over de kenmerken en gezondheid van de persoon. Dit type behandeling bestaat dus uit het veroorzaken van veranderingen in het DNA van de door de ziekte aangetaste cellen en het activeren van de afweer van het lichaam om het beschadigde weefsel te herkennen en de eliminatie ervan te bevorderen..

De ziekten die op deze manier kunnen worden behandeld, zijn ziekten die enige verandering in het DNA met zich meebrengen, zoals kanker, auto-immuunziekten, diabetes, cystische fibrose en andere degeneratieve of genetische ziekten, maar in veel gevallen bevinden ze zich nog in de ontwikkelingsfase. tests.

Hoe het wordt gedaan

Gentherapie bestaat uit het gebruik van genen in plaats van medicijnen om ziekten te behandelen. Het wordt gedaan door het genetisch materiaal van het door de ziekte aangetaste weefsel te vervangen door een ander dat normaal is. Momenteel is gentherapie uitgevoerd met behulp van twee moleculaire technieken, de CRISPR-techniek en de Car T-Cell-techniek:

CRISPR-techniek

De CRISPR-techniek bestaat uit het veranderen van specifieke DNA-gebieden die verband kunnen houden met ziekten. Deze techniek maakt het dus mogelijk om genen op specifieke locaties te veranderen, op een precieze, snelle en goedkopere manier. Over het algemeen kan de techniek in een paar stappen worden uitgevoerd:

Er worden specifieke genen geïdentificeerd, die ook wel doelgenen of sequenties genoemd kunnen worden;
Na identificatie creëren wetenschappers een "gids-RNA" -sequentie die een aanvulling vormt op het doelgebied;
Dit RNA wordt samen met het Cas 9-eiwit in de cel geplaatst, dat werkt door de doelwit-DNA-sequentie te knippen;
Vervolgens wordt een nieuwe DNA-sequentie in de vorige sequentie ingevoegd.

Bij de meeste genetische veranderingen zijn genen betrokken die zich in somatische cellen bevinden, dat wil zeggen cellen die genetisch materiaal bevatten dat niet van generatie op generatie wordt doorgegeven, waardoor de verandering beperkt blijft tot alleen die persoon. Er zijn echter onderzoeken en experimenten naar voren gekomen waarbij de CRISPR-techniek wordt uitgevoerd op geslachtscellen, dat wil zeggen op het ei of het sperma, wat een reeks vragen heeft gegenereerd over de toepassing van de techniek en de veiligheid ervan in de ontwikkeling van de persoon..

De langetermijngevolgen van de techniek en genbewerking zijn nog niet bekend. Wetenschappers zijn van mening dat de manipulatie van menselijke genen een persoon gevoeliger kan maken voor het optreden van spontane mutaties, wat kan leiden tot overactivering van het immuunsysteem of het ontstaan van ernstigere ziekten.

Naast de discussie over het bewerken van genen om te draaien rond de mogelijkheid van spontane mutaties en overdraagbaarheid van de wijziging voor toekomstige generaties, is ook de ethische kwestie van de procedure veel besproken, aangezien deze techniek ook kan worden gebruikt om de kenmerken van de baby te veranderen, zoals oogkleur, lengte, haarkleur, etc..

Auto T-cel techniek

De Car T-Cell-techniek wordt al gebruikt in de Verenigde Staten, Europa, China en Japan en werd onlangs in Brazilië gebruikt om lymfoom te behandelen. Deze techniek bestaat uit het veranderen van het immuunsysteem zodat tumorcellen gemakkelijk herkend en uit het lichaam verwijderd worden.

Hiervoor worden de verdedigings-T-cellen van de persoon verwijderd en wordt hun genetisch materiaal gemanipuleerd door het CAR-gen toe te voegen aan de cellen, die bekend staat als een chimere antigeenreceptor. Na toevoeging van het gen wordt het aantal cellen verhoogd en vanaf het moment dat een voldoende aantal cellen wordt geverifieerd en de aanwezigheid van meer aangepaste structuren voor tumorherkenning, is er een inductie van verslechtering van het immuunsysteem van de persoon en vervolgens injectie van met het CAR-gen gemodificeerde afweercellen.

Er is dus een activering van het immuunsysteem, dat tumorcellen gemakkelijker gaat herkennen en deze cellen effectiever kan elimineren..

Ziekten die gentherapie kan behandelen

Gentherapie is veelbelovend voor de behandeling van een genetische ziekte, maar voor sommigen kan deze al worden uitgevoerd of bevindt deze zich in de testfase. Genetische bewerking is onderzocht met het doel genetische ziekten te behandelen, zoals cystische fibrose, aangeboren blindheid, hemofilie en sikkelcelanemie, maar het is ook beschouwd als een techniek die de preventie van ernstigere en complexere ziekten, zoals bijvoorbeeld kanker, hartaandoeningen en hiv-infectie.

Ondanks dat ze meer bestudeerd zijn voor de behandeling en preventie van ziekten, kan de bewerking van genen ook worden toegepast in planten, zodat ze toleranter worden voor klimaatverandering en beter bestand zijn tegen parasieten en pesticiden, en in voedingsmiddelen met als doel voedzamer.

Gentherapie tegen kanker

Gentherapie voor de behandeling van kanker wordt in sommige landen al uitgevoerd en is met name geïndiceerd voor specifieke gevallen van bijvoorbeeld leukemie, lymfoom, melanoom of sarcoom. Dit type therapie bestaat voornamelijk uit het activeren van de afweercellen van het lichaam om tumorcellen te herkennen en te elimineren, wat gebeurt door genetisch gemodificeerde weefsels of virussen in het lichaam van de patiënt te injecteren..

Er wordt aangenomen dat gentherapie in de toekomst efficiënter zal worden en de huidige behandelingen voor kanker zal vervangen, maar omdat het nog steeds duur is en geavanceerde technologie vereist, wordt het bij voorkeur geïndiceerd in gevallen die niet reageren op behandeling met chemotherapie, radiotherapie en chirurgie.